В последние годы технологии генной и клеточной терапии значительно продвинулись вперёд, становясь эффективными методами лечения различных наследственных, онкологических и аутоиммунных заболеваний. Именно поэтому эти технологии уже считаются неотъемлемой частью современного медицинского процесса, подчеркнули российские эксперты на V Конгрессе молодых учёных, который прошёл на федеральной территории Сириус. На сессии под названием «Открывая будущее: генные и клеточные технологии в биомедицине» участники обсудили ключевые факторы развития этих направлений, а также сложности, с которыми сталкиваются исследователи, врачи и регуляторы на пути к медицине завтрашнего дня.
«Результаты полногеномных исследований являются фундаментом для создания генной терапии. Мы видим в этом огромный прогресс — классическую генная заместительную терапию.»
— отметил Сергей Куцев, директор Медико-генетического научного центра имени академика Н. Бочкова и главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава РФ. Он добавил, что хорошо известные лекарственные препараты для лечения спинальной мышечной атрофии и миодистрофии Дюшенна демонстрируют высокую эффективность.
Кроме того, существуют и другие методики лечения этих заболеваний, основанные, например, на использовании малых молекул РНК (мРНК), которые открывают отличные перспективы, подчеркнул Куцев.
«Генные технологии развиваются быстрыми темпами и уже сегодня активно применяются, особенно в диагностике и терапии моногенных наследственных болезней,» — отметила Мария Воронцова, заместитель директора по научной работе Медицинского научно-образовательного института МГУ имени М.В. Ломоносова, старший научный сотрудник НМИЦ эндокринологии Минздрава и член президиума Российской ассоциации содействия науке. Она акцентировала внимание на преимуществах этих технологий.
«Во-первых, стоимость технологий постепенно снижается,» — добавила Воронцова, также отметив внедрение новых методов, таких как редактирование генома, в клиническую практику.
При этом для успешного развития генной терапии необходимо учитывать как регуляторные нормы, так и мнение медиков. «Врачи, как правило, более консервативны по сравнению с учёными, что нередко приводит к определённым трудностям,» — отметила Мария Воронцова.
Денис Логунов, заместитель директора по науке Национального исследовательского центра эпидемиологии и микробиологии имени академика Н. Ф. Гамалеи, подчеркнул, что современные достижения биомедицины открывают путь к персонализированному лечению рака.
«Современный подход требует полного генетического секвенирования опухоли. Понимая генетические нарушения, которые возникли в опухолевых клетках, онкологи получают возможность применять таргетированную химиотерапию, значительно повышая её эффективность,» — пояснил он.
Также о важных достижениях в области клеточной терапии рассказала заведующая лабораторией репарации и регенерации тканей Центра регенеративной медицины при Медицинском научно-образовательном институте МГУ имени М.В. Ломоносова, Анастасия Ефименко.
«Этот год стал для России своего рода поворотным моментом. Я с гордостью могу сказать, что отечественные оригинальные разработки и клеточные препараты поступили в ведущие клинические центры для лечения тяжёлых заболеваний, не имеющих других вариантов терапии,» — отметила Ефименко. По её словам, это стало возможным благодаря государственной поддержке и адаптивным мерам регулирования, которые упростили внедрение таких препаратов в практику.
Стоит отметить, что Конгресс молодых учёных является одним из ключевых ежегодных событий в рамках Десятилетия науки и технологий России.